Препарат Ренессанс Фарма может изменить лечение онкологических заболеваний у детей

Oct 11, 2023

Почти 50% детей с диагнозом нейробластома относятся к группе высокого риска, поскольку опухоль распространилась, что делает хирургическое вмешательство более нецелесообразным вариантом лечения. Из-за этой суровой статистики болезнь довольно трудно поддается лечению. Но может быть свет в конце туннеля. Кандидат в лекарство британской компании Renaissance Pharma, показавший многообещающие результаты в ходе клинических испытаний, нацелен на борьбу с этой болезнью.

Нейробластома — это редкий детский рак, от которого страдают около 700 детей только в США, причем 90% пациентов моложе пяти лет. Хотя дети с семейным анамнезом нейробластомы более склонны к ее развитию, большинство случаев возникают спорадически. Это происходит, когда нервные ткани, которые не полностью развиты, называемые нейробластами, выходят из-под контроля, часто из-за генетической мутации. Непрерывная пролиферация этих клеток приводит к образованию опухоли.

Современные подходы к лечению, направленные на уничтожение опухоли, включают хирургическое вмешательство, химиотерапию и лучевую терапию. Однако, поскольку в большинстве случаев опухоли выявляются после того, как опухоль распространилась до такой степени, что сдавливает близлежащие органы, детям часто приходится проходить несколько циклов такого лечения, что сказывается на состоянии пациента.

«Это дети, прошедшие высокодозную химиотерапию, трансплантацию стволовых клеток, лучевую терапию, операцию. Я имею в виду, что это жестокий, жестокий курс лечения», — сказал Саймон Болл, главный исполнительный директор (генеральный директор) Renaissance Pharma, стартапа, который стремится изменить лечение рака у детей с помощью своего нового кандидата на лекарство.

Компания Renaissance Pharma, созданная чуть больше недели назад, основана Боллом и председателем Ли Морли, бывшим генеральным директором EUSA Pharma. Кандидатный препарат компании Hu14.18, находящийся на клинической стадии, является одним из немногих разработанных моноклональных антител против GD2. Антиген GD2 высоко экспрессируется в опухолях нейробластомы, что делает его перспективной мишенью для лекарств.

В отличие от химерных антител против GD2, таких как Unituxin американской компании United Therapeutics и Qarziba британской биотехнологической компании EUSA Pharma, Hu14.18 является гуманизированным – они несут меньший риск иммуногенности по сравнению с химерными антителами.

Более того, как Юнитуксин, так и Карзиба предлагаются в качестве второй линии лечения, когда первоначальное лечение оказалось неэффективным или более неэффективным, а последнее, как правило, когда пациенты прошли курсы химиотерапии, в результате которых был достигнут хотя бы частичный ответ, – миелоаблативная терапия и стволовая терапия. трансплантация клеток.

Единственным гуманизированным моноклональным антителом против GD2 на рынке в настоящее время является американская биотехнологическая компания Y-mAbs Therapeutics Danyelza, которую назначают только в случаях рефрактерных и рецидивирующих форм заболевания. Это оставляет огромный пробел на рынке терапии, нацеленной на GD-2, на индукционной фазе лечения рака.

Hu14.18 от Renaissance Pharma предназначен для связывания с поверхностью опухолевых клеток нейробластомы. По словам Болла, связывание мобилизует иммунные клетки для уничтожения опухолевых клеток. Что делает потенциальное лекарство уникальным, так это то, что оно было разработано для уменьшения боли, ограничивающей дозу, и некоторых других побочных эффектов. Это связано с тем, что препарат производится с точечной мутацией, которая снижает активацию комплемента – центрального процесса в иммунной системе – тем самым сводя к минимуму боль, вызванную связыванием антител с периферическими нервами. Это, в свою очередь, позволяет увеличить дозировку антител. Вдобавок к этому, чтобы повысить свой потенциал разрушения опухоли, препарат получен из клеточной линии, которая может усиливать активность уничтожения клеток.

«С точки зрения антител к GD2 на данный момент нет ничего, что имело бы какие-либо данные в условиях индукции. И именно поэтому для нас это так интересно», — сказал Болл.

Компания, подписавшая эксклюзивное лицензионное соглашение с детской исследовательской больницей Св. Джуда в США для обеспечения прав на разработку, производство и коммерциализацию Hu14.18, провела вторую фазу испытаний, которая дала положительные результаты. В ходе исследования 64 пациента получали химиотерапевтические препараты бусульфан и мелфалан – в течение шести циклов – вместе с Hu14.18 в рамках индукционной фазы, после чего они получали лучевую терапию и дальнейшую иммунотерапию.